Un importante passo avanti nella terapia della Sclerosi Multipla

Le persone con Sclerosi Multipla hanno da oggi un’arma in più per combattere la malattia. È disponibile infatti anche in Italia fingolimod, sviluppato da Novartis, che rappresenta un importante passo avanti nella cura della Sclerosi Multipla, patologia cronica che in Italia colpisce oltre 60.000 persone e che rappresenta una delle principali cause di disabilità neurologica nei giovani adulti.

L’approvazione di fingolimod è basata sul più ampio programma di studi clinici ad oggi disponibile al momento della registrazione per un nuovo farmaco per la Sclerosi Multipla. Nello studio TRANSFORMS nei pazienti con Sclerosi Multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia, nonostante la terapia con interferone, il trattamento con fingolimod ha ridotto il tasso annualizzato di ricadute fino al 61% rispetto ad interferone beta-1a i.m.

I risultati degli studi clinici hanno dimostrato che fingolimod riduce la perdita di volume cerebrale: nello studio FREEDOMS, della durata di due anni fingolimod ha ridotto la perdita di volume cerebrale, con una differenza del 36% rispetto a placebo. L’effetto di fingolimod è risultato evidente anche nei pazienti senza attività infiammatoria al basale (assenza di lesioni in T1 Gd+), suggerendo un’azione diretta a livello del sistema nervoso centrale, in aggiunta all’attività anti-infiammatoria periferica. Nella fase di estensione dello studio TRANSFORMS si è osservato, nei pazienti passati dal trattamento con interferone beta 1-a i.m. a fingolimod, una ulteriore riduzione del 51% della perdita di volume cerebrale.

“Fingolimod” – dichiara Giancarlo Comi, Professore di Neurologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano – “sta cambiando la malattia, perché ha un’efficacia due volte maggiore rispetto alle terapie di prima linea fino ad oggi utilizzate. Un’ulteriore evidenza oggettiva dell’efficacia di fingolimod è costituita dalla significativa riduzione dell’atrofia cerebrale che caratterizza la malattia. Fingolimod ha un meccanismo d’azione innovativo e ha la capacità di legarsi ai recettori per la sfingosina 1-fosfato espressi su molti tessuti, inclusi i linfociti che, a causa di questo legame, vengono intrappolati nei linfonodi, proprio perché viene meno la funzionalità del recettore che è indispensabile per il ricircolo dei linfociti nel sistema circolatorio e nei linfonodi. Inoltre, interagendo con i recettori S1P espressi su alcune cellule neurali, fingolimod può indurre effetti neuroprotettivi”.

Fingolimod è la prima terapia orale approvata per la Sclerosi Multipla. “La somministrazione orale giornaliera di fingolimod potrà contribuire a migliorare sia la qualità della vita che l’aderenza del paziente alla terapia. L’aderenza alle terapie è fondamentale quando si tratta di patologie ad andamento cronico ed evolutivo come la Sclerosi Multipla” – afferma Carlo Pozzilli, Professore Ordinario di Neurologia alla Sapienza Università di Roma e Responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’Azienda Ospedaliera “S. Andrea” di Roma – “e sono molti i fattori che entrano in gioco nel favorire una buona compliance. La ricerca farmacologica si è concentrata negli ultimi anni sullo sviluppo di molecole che si potessero assumere per via orale proprio per facilitare l’aderenza al trattamento: la somministrazione orale, una capsula al giorno, di fingolimod, rappresenta un vantaggio”.

Ad oggi, oltre 30.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, per un totale di 25.000 pazienti-anno di esposizione.

“Con fingolimod, farmaco innovativo che ha vinto lo Scrip Award 2011 come Best new Drug” – dichiara Philippe Barrois, Amministratore Delegato e Country President di Novartis Italia – “Novartis, azienda leader nell’area delle neuroscienze da più di 50 anni, conferma il suo impegno nella ricerca e sviluppo di nuovi composti per fornire soluzioni innovative alle esigenze mediche e ai bisogni dei pazienti non ancora soddisfatti. Il nostro impegno è ora rivolto a far sì che i pazienti eleggibili al trattamento possano avere accesso il prima possibile al farmaco superando discrepanze su base regionale”.

Fingolimod è il capostipite di una nuova classe di farmaci chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR). L’innovativo meccanismo d’azione di fingolimod sequestra alcuni globuli bianchi (linfociti) nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale (SNC), dove potrebbero attaccare le guaine di mielina che proteggono le fibre nervose, riducendo così il danno infiammatorio. Il sequestro dei globuli bianchi è specifico (fingolimod preserva l’immunità) e reversibile alla sospensione del trattamento. Fingolimod, grazie alla sua natura lipofila, è in grado di attraversare rapidamente la barriera emato-encefalica e penetrare nel SNC; legandosi ai recettori S1P presenti sulle cellule del SNC (neuroni, astrociti, oligodendrociti, microglia) può indurre effetti neuroprotettivi o riparativi.

In questo modo fingolimod può esercitare effetti che favoriscono i meccanismi endogeni di riparazione e rimielinizzazione, tra cui il prolungamento della sopravvivenza degli oligodendrociti (le cellule che producono la mielina) e la riduzione della astrogliosi reattiva.